A FDA (Food and Drug Administration) dos EUA aprovou ontem ELELYSO
(taliglucerase alfa) para terapia de longo prazo de reposição enzimática no
tratamento de uma forma da doença de Gaucher, uma doença genética rara.
A doença de Gaucher ocorre em pessoas que não produzem o
suficiente de uma enzima chamada glucocerebrosidase. A glucocerebrosidase é uma
enzima que digere um certo tipo de gordura, o glucocerebrosídeo, um glicolipídeo
derivado de membranas celulares fagocitadas nos macrófagos, nos tecidos do
sistema reticuloendotelial. A falta dessa enzima pode ser causada pela doença
de Gaucher, uma deficiência no cromossoma 1, herdada de forma autossômica
recessiva. Os sinais e sintomas variam de indivíduo para indivíduo. As
principais características observadas são um aumento do fígado e do baço,
anemia, diminuição do número de plaquetas e doenças ósseas. Afeta 1 em cada 50.000 a 100.000
indivíduos Os principais sinais da doença de Gaucher incluem danos ao fígado ou
baço, baixa contagem de glóbulos vermelhos (anemia), contagem baixa de
plaquetas, e problemas ósseos.
ELELYSO é uma injeção que substitui a enzima em falta ao pacientes com diagnóstico confirmado de Tipo 1 (não-neuropática) A doença de
Gaucher. Este medicamento deve ser administrado por um profissional de saúde a
cada duas semanas. Doença de Gaucher tipo 1 é estimada que afete cerca de 6.000
pessoas nos Estados Unidos.
"A aprovação de hoje prevê uma nova terapia de
reposição enzimática para o número seleto de pacientes com doença de Gaucher
tipo 1", disse Julie Beitz, MD, diretor do Escritório de Avaliação de
Medicamentos III no centro do FDA para a avaliação da droga e
Pesquisa." Isto demonstra o compromisso da FDA para o desenvolvimento de
tratamentos para doenças raras.
Devido ao pequeno número de pacientes afetados, a eficácia
da ELELYSO foi avaliada em um total de 56 pacientes com doença de Gaucher tipo
1 inscritos em dois ensaios clínicos. Muitos desses pacientes continuaram o
tratamento em um estudo de extensão de longo prazo.
Em uma pesquisa com duplo-cego, paralelo de dose, a eficácia
da ELELYSO para utilização como uma terapia inicial foi avaliada em 31
pacientes adultos que não tinham recebido previamente a terapia de substituição
enzimática. Os pacientes foram selecionados aleatoriamente para receber ELELYSO
com uma dose de 30U/kg ou 60U/kg.
Em ambas as doses, ELELYSO foi eficaz na redução de volume
do baço, que era o objetivo principal da pesquisa. Melhorias em termos de
volume do fígado, contagem de plaquetas no sangue e de glóbulos vermelhos
(hemoglobina), os níveis também foram observados.
ELELYSO é fabricado e distribuído pela New York City-baseado
Pfizer Inc., sob licença da Protalix BioTherapeutics Inc.
Fonte: FDA
